L’Agenzia italiana del farmaco (Aifa) ha approvato la rimborsabilità in Italia di sebelipase alfa per il trattamento del deficit di lipasi acida lisosomiale (LAL-D). La terapia enzimatica sostitutiva a lungo termine è indicata per pazienti di tutte le età ed è il primo trattamento disponibile nel Paese per questa malattia metabolica genetica ultra-rara e progressiva causata da un difetto dell’enzima che permette di metabolizzare colesterolo e trigliceridi. Questo mancato funzionamento porta all’accumulo di lipidi nel fegato e in altri organi e causare così diversi danni. Sebelipase alfa secondo gli esperti “rappresenta una terapia enzimatica salvavita in età neonatale e pediatrica”. Se ne è parlato nel corso dell’incontro con la stampa organizzato da Alexion, biofarmaceutica del gruppo AstraZeneca.